पुरानी बीमारियों के लिए चिकित्सा उपचार का परिदृश्य अक्सर नवाचार, आशा और कभी-कभी निराशा से चिह्नित होता है। ऐसा ही एक उदाहरण फाइजर द्वारा हाल ही में की गई घोषणा है, जिसमें उसने सिकल सेल रोग के उपचार, ऑक्सब्राइटा (वॉक्सेलोटर) को उन सभी बाजारों से वापस लेने की घोषणा की है, जहां इसे मंजूरी दी गई थी। यह निर्णय दवा की प्रभावकारिता, सुरक्षा और पुरानी बीमारियों से पीड़ित रोगियों की जटिल जरूरतों के बीच जटिल अंतर को रेखांकित करता है। इस वापसी के परिणाम रोगियों के लिए तत्काल निहितार्थों से आगे बढ़कर दवा विकास और नियामक निरीक्षण में व्यापक रुझानों का संकेत देते हैं।

सिकल सेल रोग (SCD) एक वंशानुगत रक्त विकार है, जिसकी विशेषता लाल रक्त कोशिकाओं के असामान्य आकार से होती है, जो कठोर और सिकल के आकार की हो जाती हैं। आकार में यह परिवर्तन वासो-ऑक्लूसिव संकटों को जन्म दे सकता है, जहाँ रक्त प्रवाह बाधित होता है, जिससे गंभीर दर्द, अंग क्षति और स्ट्रोक का खतरा बढ़ जाता है। यह रोग दुनिया भर में लाखों लोगों को प्रभावित करता है, विशेष रूप से अफ्रीकी, भूमध्यसागरीय और मध्य पूर्वी मूल के लोगों को।

सिकल सेल रोग के प्रबंधन में पारंपरिक रूप से रक्त आधान और हाइड्रोक्सीयूरिया के उपयोग जैसी रणनीतियाँ शामिल हैं, एक दवा जो दर्दनाक संकटों की आवृत्ति को कम कर सकती है। हालाँकि, अधिक प्रभावी और कम आक्रामक उपचारों की आवश्यकता ने अनुसंधान और विकास प्रयासों को प्रेरित किया है, जिसके परिणामस्वरूप 2019 में ऑक्सब्राइटा की शुरुआत हुई।

2022 में ग्लोबल ब्लड थेरेप्यूटिक्स की 5.4 बिलियन डॉलर की खरीद के बाद, फ़ाइज़र द्वारा ऑक्सब्राइटा का अधिग्रहण दुर्लभ बीमारियों के क्षेत्र में अपने पोर्टफोलियो को मजबूत करने की एक बड़ी रणनीति का हिस्सा था। उस समय, ऑक्सब्राइटा ने ऑक्सीजन के लिए हीमोग्लोबिन की आत्मीयता को बढ़ाकर सिकल सेल रोग के अंतर्निहित कारण को संबोधित करने के लिए डिज़ाइन की गई एक ग्राउंडब्रेकिंग थेरेपी के रूप में वादा किया था, जिससे लाल रक्त कोशिकाओं के सिकलीकरण को कम किया जा सके।

अपनी स्वीकृति के बाद के वर्ष में, ऑक्सब्राइटा ने $328 मिलियन का राजस्व अर्जित किया, जो एससीडी बाजार में नवीन उपचारों की उच्च मांग को दर्शाता है। हालाँकि, ऑक्सब्राइटा के बारे में शुरुआती आशावाद जल्द ही उभरती सुरक्षा चिंताओं से प्रभावित हो गया, जिसके कारण हाल ही में वापसी की घोषणा की गई।

26 सितंबर, 2023 को, फाइजर ने घोषणा की कि वह महत्वपूर्ण सुरक्षा चिंताओं के कारण ऑक्सब्राइटा को सभी बाजारों से वापस ले लेगा। कंपनी ने नैदानिक परीक्षणों में वासो-ऑक्लूसिव संकटों और घातक घटनाओं के असंतुलन का हवाला दिया, जिससे पता चलता है कि दवा से जुड़े जोखिम अब इसके लाभों से अधिक हो गए हैं।

236 प्रतिभागियों को शामिल करते हुए एक महत्वपूर्ण अध्ययन में, ऑक्सब्राइटा लेने वालों में आठ मौतें दर्ज की गईं, जबकि प्लेसबो समूह में दो मौतें हुईं। इस चिंताजनक विसंगति ने यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमए) को स्थिति का आकलन करने के लिए एक असाधारण बैठक बुलाने के लिए प्रेरित किया, जिसमें मामले की तात्कालिकता पर प्रकाश डाला गया।

ऑक्सब्राइटा से संबंधित सभी अध्ययनों और एक्सेस कार्यक्रमों को बंद करने का फाइजर का निर्णय हल्के में नहीं लिया गया था। कंपनी ने कहा कि उसने नैदानिक डेटा का गहन मूल्यांकन किया है और अपने निष्कर्षों के बारे में नियामक अधिकारियों को सूचित किया है। वर्तमान में दवा ले रहे मरीजों को वैकल्पिक उपचार विकल्पों पर चर्चा करने के लिए अपने स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं से परामर्श करने की सलाह दी गई, जिससे उनकी स्थिति के लिए निरंतर चिकित्सा सहायता और प्रबंधन की आवश्यकता पर बल दिया गया।

सिकल सेल रोग से जुड़ी जटिलताएं बहुआयामी हैं, जिसमें वासो-ऑक्लूसिव संकट सबसे दर्दनाक और दुर्बल करने वाली अभिव्यक्तियों में से एक है। जब रक्त प्रवाह बाधित होता है, तो ऊतकों को ऑक्सीजन की कमी हो जाती है, जिससे सूजन की प्रतिक्रिया होती है जिसके परिणामस्वरूप गंभीर दर्द और स्थायी क्षति हो सकती है। वासो-ऑक्लूसिव संकट से होने वाले घातक परिणामों का जोखिम रोगियों और स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं दोनों के लिए एक गंभीर चिंता का विषय है।

नैदानिक परीक्षणों के निष्कर्षों ने नए उपचारों, विशेष रूप से दुर्लभ बीमारियों को लक्षित करने वाले उपचारों की निगरानी और निरीक्षण के बारे में गंभीर नैतिक प्रश्न उठाए हैं। अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) द्वारा नियोजित त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया दवाओं को व्यापक दीर्घकालिक अध्ययनों के बजाय अक्सर प्रारंभिक डेटा के आधार पर बाजार में अधिक तेज़ी से पहुंचने की अनुमति देती है। जबकि यह दृष्टिकोण संभावित जीवन रक्षक उपचारों तक पहुंच को तेज कर सकता है, यह तब भी दांव बढ़ाता है जब अनुमोदन के बाद सुरक्षा संबंधी चिंताएं सामने आती हैं।

ऑक्सब्राइटा को वापस लिए जाने के बाद, मरीजों और स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं को ऐसे परिदृश्य से गुजरना पड़ता है, जो अभी भी सिकल सेल रोग के प्रबंधन के लिए कई चिकित्सीय विकल्प प्रदान करता है। हाइड्रोक्सीयूरिया जैसे पारंपरिक उपचार दर्दनाक संकटों की आवृत्ति को कम करने और जीवन की समग्र गुणवत्ता में सुधार करने में महत्वपूर्ण रहे हैं। नियमित रक्त आधान भी कुछ रोगियों के लिए उपचार का आधार बना हुआ है, विशेष रूप से स्ट्रोक के जोखिम वाले लोगों के लिए।

इसके अलावा, जीन थेरेपी में हाल ही में हुए विकास ने उपचार के लिए नए रास्ते खोले हैं। पिछले साल दिसंबर में, FDA ने सिकल सेल रोग के लिए दो अभिनव जीन थेरेपी को मंजूरी दी, जिससे केवल प्रबंधन रणनीतियों के बजाय संभावित उपचारों के एक नए युग की शुरुआत हुई। वर्टेक्स और CRISPR Therapeutics के बीच सहयोग से जीन थेरेपी, ब्लूबर्ड बायो द्वारा विकसित एक अन्य के साथ, भविष्य में सिकल सेल रोग से निपटने के तरीके में एक महत्वपूर्ण बदलाव का प्रतिनिधित्व करती है।

ये प्रगति हेमाटोलॉजी के क्षेत्र में चल रहे शोध और विकास के महत्व को रेखांकित करती है। जीन थेरेपी का उद्भव, जिसका उद्देश्य आनुवंशिक संशोधन के माध्यम से रोग के मूल कारण को संबोधित करना है, दीर्घकालिक समाधान की आशा प्रदान करता है। हालाँकि, ये उपचार अपने स्वयं के जोखिमों और अनिश्चितताओं से रहित नहीं हैं, और उनकी सुरक्षा और प्रभावकारिता सुनिश्चित करने के लिए कठोर नैदानिक परीक्षण आवश्यक होंगे।

ऑक्सब्राइटा से जुड़ी हाल की घटनाएं दवा उत्पादों की सुरक्षा सुनिश्चित करने में FDA और EMA जैसे विनियामक प्राधिकरणों की महत्वपूर्ण भूमिका को उजागर करती हैं। जिन प्रक्रियाओं के द्वारा दवाओं को मंजूरी दी जाती है और मंजूरी के बाद उनकी निगरानी की जाती है, वे सार्वजनिक स्वास्थ्य की सुरक्षा के लिए महत्वपूर्ण हैं।

ईएमए द्वारा असाधारण बैठक आयोजित करने का निर्णय सुरक्षा संबंधी चिंताओं को तुरंत दूर करने के लिए एजेंसी की प्रतिबद्धता को दर्शाता है। यह नैदानिक परीक्षण डेटा में पारदर्शिता के महत्व और दवा को मंजूरी मिलने के बाद भी निरंतर सतर्कता की आवश्यकता की याद दिलाता है।

जैसे-जैसे दवा उद्योग विकसित होता जा रहा है, नवाचार और रोगी सुरक्षा के बीच संतुलन एक सर्वोपरि चिंता बनी हुई है। विनियामक प्राधिकरणों को नई चुनौतियों के अनुकूल होने के लिए तैयार रहना चाहिए और यह सुनिश्चित करना चाहिए कि उभरती हुई चिकित्साएँ सुरक्षा और प्रभावकारिता के उच्चतम मानकों को पूरा करती हों।

फ़ाइज़र द्वारा ऑक्सब्राइटा को वापस लेना नई दवाओं के विकास और अनुमोदन में निहित जटिलताओं की एक मार्मिक याद दिलाता है। जबकि अभिनव उपचारों का वादा रोगियों और स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं के बीच आशा जगा सकता है, दवा सुरक्षा और प्रभावकारिता की वास्तविकता को नजरअंदाज नहीं किया जा सकता है।

चूंकि शोधकर्ता सिकल सेल रोग के उपचार में नए क्षेत्रों की खोज जारी रखते हैं, ऑक्सब्राइटा अनुभव से सीखे गए सबक निस्संदेह भविष्य की विकास रणनीतियों और विनियामक प्रथाओं को आकार देंगे। सिकल सेल रोग के लिए प्रभावी उपचारों की खोज जारी है, और इसके साथ ही प्रक्रिया के हर चरण में रोगी सुरक्षा को प्राथमिकता देने की अनिवार्यता भी आती है।

अंततः, ऑक्सब्राइटा की कहानी केवल एक दवा के बारे में नहीं है; यह सिकल सेल रोग को समझने, उसका उपचार करने और अंततः उसे ठीक करने के व्यापक प्रयास के बारे में है, जो एक ऐसी चुनौती है जिसके लिए वैज्ञानिकों, चिकित्सकों, नियामकों और रोगियों के सामूहिक प्रयासों की आवश्यकता है।

संदर्भ

1. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-voluntarily-withdraws-all-lots-sickle-cell-disease

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